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科研新闻:“史上超贵药物”获批上市,定价超两百万美元
点击次数:209 发布时间:2019-05-28

FDA 最近通过了首ge用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法——Zolgensma,定价 212.5 万美元。这种“shi上最贵药物”能否、何时取代现用的药物?罕见病治疗手段定价如此高昂,这是否合理?

 

图片来源:Wikipedia

 

来源 STAT

编译 楼浩颢

编辑 戚译引

 

当地时间 5 月 24 日,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准了首ge脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法 Zolgensma,适用于两岁以下患有该疾病的儿童。

 

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病,患者的肌肉功能会逐渐丧失,在最严重的情况下将导致患儿在两岁前死亡或依赖永jiu性的呼吸支持。这种疾病由编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因缺陷引起,而这种蛋白质对运动神经元的存活至关重要。Zolgensma 使用一种重新设计的病毒来向患儿转入缺陷基因的功能性拷贝,让患儿能够持续表达 SMN 蛋白。

 

 

诺华(Novartis)公司表示,Zolgensma 定价 212.5 万美元,或者每年 42.5 万美元、持续治疗 5 年。

 

FDA 批准 Zolgensma 用于治疗 2 岁以下诊断为 SMA 的儿童,无论其基因突变的具体形式。在 1 期临床试验和正在进行的临床试验中,大多数注射过 Zolgensma 的婴幼儿仍然存活,能够自主呼吸,并在运动发展指标上有所改善,例如能够不借助外力坐直,并保持一定时间。

 

“(Zolgensma)相对其他疗法有着明显的优势,在我们进行的 1 型 SMA 临床试验中尤其如此,” 最近一次采访中,诺华(Novartis)公司 CEO 瓦什·纳拉辛汉(Vas Narasimhan)告诉 STAT ,“家长们马上会了解,这是一种对患儿非常、非常有效的药物,能够显著改善孩子的健康状况。”

 

FDA 代理局长内德·沙普利斯(Ned Sharpless)在声明中表示,该批准意味着着基因和细胞疗法在治疗多种疾病的转化能力方面的又一座里程碑”

 

 

新老疗法之争

 

杰富瑞(Jefferies)的分析师对目前治疗 SMA 患者的 30 名医生进行的一项调查发现,30% 的医生会在诊断出新的 SMA 患者一年后使用 Zolgensma。医生们也有兴趣尝试结合使用 Zolgensma 和 Spinraza(目前用于治疗该疾病的药物)。

 

Spinraza 的生产商、著名跨国生物技术公司 Biogen 则不同意,不过这并不奇怪。在最近的一次电话会议上,公司高管辩称,即使 Zolgensma 到来,Spinraza 仍是 SMA 的护理治疗标准。他们的依据是 Spinraza 在标签上有着更广泛的适用范围,目前已有多达 7000 多名接受治疗的患者,其中一些患者已经接受了长达 6 年的治疗。Spinraza 被批准用于所有类型的 SMA,从病情最严重的 1 型婴儿到病情较轻的成年人(成年人的肌肉功能丧失较晚,而且过程平缓渐进)。

 

Biogen 在 Zolgensma 获准后发表声明称:“Biogen 欢迎更多的治疗方案来帮助患有这种罕见疾病的人。我们为帮助了 7500 多名 SMA 患者感到自豪。Spinraza 仍然是唯yi适用于不同年龄范围 SMA 患者的治疗方法。”

 

费城儿童医院(Children’s Hospital of Philadelphia)的儿科神经科医生约翰·布兰德塞马(John Brandsema)曾用 Spinraza 和 Zolgensma 治疗 SMA 患者。他认为现在进行比较还为时过早。

 

“学术界不愿意将接受 Zolgensma 基因转入试验的患者与接受 Spinraza 药物试验的患者直接进行比较。这两类患者有许多不同之处,他们的入选标准、开始治疗的年龄和一些评估疗效的方法都不一样,” 布兰德塞马告诉 STAT,“我认为要做那样的比较,你需要实际应用的数据,然而我们还没有基因疗法相关的这方面信息。”布兰德塞马为 Biogen 和 AveXis 提供咨询服务,AveXis 是开发 Zolgensma 的生物技术公司,后被诺华收购。

 

 

罕见病药物价值几何?

 

杜克大学的 SMA 专家埃德·史密斯(Ed Smith)博士表示,他的病人和护理人员已经对 Zolgensma 充满期待。

 

“跟正在接受 Spinraza 治疗的患者及其家属谈话时,他们告诉我,如果有选择权的话,很多都迫不及待地想尝试一次基因治疗,”史密斯接受 STAT 采访时说,“我询问了几乎所有的患者,大多数人都在翘首期盼着基因治疗,并且想知道自己有没有机会选择这种疗法。”

 

非盈利组织临床和经济评论研究所(The Institute for Clinical and Economic Review, ICER)从事医疗保健费用评估,ICER 主席史蒂文·D·皮尔森(Steven D. Pearson)博士说:“ Zolgensma 极大地改变着受这种毁灭性疾病影响的家庭,根据新的症状发生前人群的疗效数据,今天宣布的价格在 ICER 估值的价格上限之内。

 

纪念斯隆·凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer center)健康政策与成效中心(center for health policy and outcomes)主任彼得·巴赫(Peter Bach)对 Zolgensma 的价格感到不安,他认为 ICER zui新的成本效益分析过于随意。

 

“你可以从两个角度来看这个问题。这是一种神奇的治疗方法,虽然只有少数孩子会需要它,但是这里花一百万,那里也花一百万,整体改善之后就能得到回报。从另一个角度看,我们有大麻烦了。生物制药已经完全转向罕见疾病,因为市场可以容忍任何价格,而且 FDA 只需要非常少的数据。”

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